南宫28热烈祝贺华南地区首例戈谢病基因治疗成功在广州市第一人民医院落地。近日，在该院血液内科王顺清主任的指导下，一名罹患罕见遗传病“戈谢病”的患者成功接受了基因治疗。这一成就不仅是该院在地中海贫血领域的重要突破，也标志着南宫28在基因治疗领域迈入了新的阶段。

南宫28热烈庆祝神曦生物的NXL-001原位神经再生治疗阿尔茨海默病的临床研究正式启动。2025年3月5日，在中国科学技术大学附属第一医院，神曦生物支持的探索性临床研究项目成功召开。该研究由施炯教授领导，得到了神经外科钱若兵教授团队的支持，标志着全球首个基于大脑原位神经再生技术的阿尔茨海默病基因疗法进入临床研究阶段。

南宫28祝贺神济昌华SNUG01在北京大学第三医院正式启动多中心IIT临床研究。2025年3月6日，权威专家樊东升教授领衔的SNUG01基因治疗药物多中心临床研究（IIT-02）在北京启动，标志着针对肌萎缩侧索硬化（ALS）的临床研究进入新阶段。

根据《Science Immunology》发表的新研究，AAV递送Env抗体首次实现停药后长期病毒抑制，为HIV治疗提供了新思路。这为HIV研究的发展带来了新的希望，为未来的治疗方法开辟了新的方向。

研究表明，脑全域神经再生基因疗法在阿尔茨海默病小鼠模型中显著改善认知功能。暨南大学与宾夕法尼亚州立大学的研究团队在《Advanced Science》上发表了一项研究，证明通过AAV的递送技术能够重建受损神经回路。

上海儿童医学中心的新研究团队利用双因子mRNA技术促进心肌梗死后的稳定血管再生，为心衰细胞治疗提供了新策略，这为心脏病患者带来了希望。

纽约州立大学成功构建三质粒VLPmRNA递送系统，靶向肺部并提升效率7倍，为药物递送技术带来了新的进展。

新芽基因宣布其杜氏肌营养不良AAV基因编辑药物GEN6050X的IND申请获得FDA批准，标志着这一治疗方案的合法化和即将进入临床试验阶段。

上海市卫生健康委员会等五部门发布《上海市主要罕见病名录（2025版）》，这为提升罕见病患者的治疗和支持提供了依据和保障。

英国药品和保健产品管理局启动个性化mRNA癌症免疫疗法指南草案的咨询，这将为相关领域的发展提供重要的政策支持。

在创新突破方面，乔治·丘奇团队通过多重基因编辑实现了长毛鼠的创造，为复活猛犸象的探索提供了新的可能。此外，柴人杰教授团队的AAV基因疗法在恢复成年耳聋患者听力方面取得了重大进展，显示出基因治疗的潜力。

张锋团队在《科学》发表新型基因编辑系统TIGR-Tas，展现出比CRISPR-Cas更强的灵活性。此外，Ocugen基因疗法获得欧盟ATMP认证，为眼科疾病治疗带来了新的曙光。

南宫28持续关注生物医疗领域的发展，为更多患者带去希望和转机。

在资本方面，上海愈方生物医药科技有限公司宣布完成超亿元的PreA轮融资，进一步支持其心脏基因治疗的临床研发。同时，Moderna市值大幅上涨，宣告即将推出首个mRNA肿瘤疫苗，为癌症治疗开辟了新方向。